Kan barnet behålla förmågan att producera insulin?

Många föräldrar till barn som har fått typ 1-diabetes, och vuxna som har insjuknat i sjukdomen, frågar mig om det pågår forskningsstudier de kan delta i. Förhoppningen är att rädda den egna förmågan att producera insulin, och i bästa fall bidra till att bota typ 1-diabetes. I stället för att svara dessa frågor enskilt kommenterar jag dem allmänt här.

Svar: Tack till alla er som mejlar och frågar. Det visar på ett stort engagemang för era barn och i många fall också på en tydlig vilja att ställa upp för forskningen! Om inte forskning på patienter kan göras kommer vi aldrig att kunna lösa dessa knutar. Experiment i datorer, med AI eller på försöksdjur i all ära – människan fungerar annorlunda och studierna måste genomföras på just den kategori det gäller.

När det gäller interventionsstudier för att försöka bevara kvarvarande insulinproducerande betaceller i bukspottkörteln måste man först skriva ett noggrant protokoll. Detta definierar vilka som får ingå och vad som gör att man inte får delta. Protokollet måste sedan godkännas av både den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och Etikprövningsmyndigheten. Jag förstår att många kan bli besvikna när de inser att deras barn inte kan delta – till exempel för att barnet har haft typ 1-diabetes för länge eller inte har rätt ålder – men reglerna måste följas.

Tyvärr pågår det inte särskilt många studier i Sverige av det slag som efterfrågas just nu. Detta blir tydligt om man söker på webbplatsen http://ClinicalTrials.gov , där alla kliniska studier måste registreras. Tittar man där just nu finns det minst 130 pågående studier för barn och unga vuxna, men de flesta görs i USA, Australien, Tyskland och andra länder. I Sverige hittar man följande studier:

• VERADIAB-1 (Linköping och Jönköping): En fas I/II-studie för att bevara kvarvarande insulinsekretion hos barn i åldern 4–10 år som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes genom att ge Verapamil. 30 nyinsjuknade patienter ska rekryteras under 2027–2028.

• Pancreatic Islet Transplantation Into the Anterior Chamber of the Eye: Sker i Miami, USA, men också på Karolinska. Det är ännu inte helt klart om patienter kan rekryteras i Sverige. Studien gäller i vilket fall inte nyinsjuknade, utan individer som har haft diabetes under lång tid och helt saknar egen insulinsekretion.

• BARICADE-PRESERVE: En studie av Baricitinib (LY3009104) för att bevara betacellsfunktionen hos barn och vuxna som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes. Studien har startat relativt nyligen. Frida Sundberg vid Barnkliniken i Örebro, och Marcus Lind, Göteborg med flera deltar

• Behandling med mesenkymala stamceller (Uppsala): Behandling av patienter med nydebuterad typ 1-diabetes under ledning av Per-Ola Carlsson. Studien är färdigrekryterad, vilket innebär att inga fler patienter kan tas emot.

• AIDIT (Göteborg): Azithromycin Insulin Diet Intervention Trial in Type 1 Diabetes. Studien har inte uppdaterats på http://ClinicalTrials.gov sedan 2018. Läget är därför lite oklart, men förmodligen tas inga nya patienter in.

Vänliga hälsningar,
Johnny Ludvigsson