Fortsatt positivt i försök med banbrytande celltransplantation

I dagarna presenterades uppföljningen av den världsunika studie forskaren Per-Ola Carlsson inledde för drygt ett år sedan. De modifierade insulinproducerande celler som då transplanterades in i en man med typ 1-diabetes i Uppsala lever, producerar insulin och har lyckats hålla sig dolda för immunförsvaret helt utan immundämpande mediciner.

Uppföljningen avslöjades i dagarna på ATTD-konferensen i Barcelona. Per-Ola Carlsson, professor i typ 1-diabetes på Uppsala universitet och den forskare som i flera år fått de största forskningsanslagen från Barndiabetesfonden, presenterade resultaten av försöken som gjorts tillsammans med det amerikanska företaget Sana biotechnology, och deras manipulerade celler UP421.

De nya resultaten visar att nivåerna av C-peptid – en tydlig markör för att cellerna producerar insulin – vid månad 14 är jämförbara med resultaten från de första sex månaderna. Det är ett bevis på att cellerna inte bara har överlevt, utan bibehållit sin funktion över tid.

Blodsockret styr cellernas kraft

En av de mest intressanta upptäckterna är hur patientens egen blodsockerkontroll har påverkat de transplanterade cellerna. Mellan månad 12 och 14 uppnådde patienten en stabilare blodsockernivå, vilket omedelbart resulterade i att de transplanterade cellerna började utsöndra mer insulin.

– Det visar på den dynamiska kapaciteten hos dessa celler, förklarar Per-Ola Carlsson. Trots att patienten bara fått en enda låg dos av celler, reagerar de precis som de ska på kroppens behov.

Cellerna som lurar systemet

Grunden för genombrottet är gensaxtekniken HIP, hypoimmune platform, som likt en ”osynlighetsmantel” döljer cellerna för kroppens försvar. Vid vanliga transplantationer krävs livslång behandling med immundämpande läkemedel för att undvika avstötning, läkemedel som medför risk för allvarliga biverkningar. I den aktuella studien har man dock lyckats modifiera cellerna så att de undgår upptäckt av både det adaptiva och det medfödda immunförsvaret.

Botemedel för den stora massan

Potentialen i den aktuella studien begränsas av att cellerna kommer från mänskliga donatorer, vilket innebär en bristvara. För att nå målet om ett brett botemedel siktar forskarteamet nu, tillsammans med Sana Biotechnology, på nästa version: SC451, som är framtagna från stamceller. De kan odlas i obegränsad mängd i laboratorium och modifieras med samma framgångsrika ”osynlighetsteknik”. Planen är att skicka in en ansökan om kliniska prövningar för denna mer skalbara produkt redan under innevarande år.

Läs vår långa intervju med Per-Ola Carlsson här