Första bromsmedicinen mot typ 1-diabetes kan snart bli tillgänglig i Sverige
Den första bromsmedicinen mot typ 1-diabetes, Teplizumab, kan snart finnas i Sverige. Parallellt pågår diskussioner om screening av typ 1-diabetes, och många studier pågår på andra bromsmediciner. Barndiabetesfonden har intervjuat Malin Flodström Tullberg, professor i typ 1-diabetes vid Karolinska institutet i Stockholm, om vad utvecklingen kan betyda för de som riskerar att insjukna.
Bromsmedicinen Teplizumab är sedan tre år godkänd i USA. Nu rekommenderar The European Medicines Agency’s (EMA) vetenskapliga kommitté att läkemedlet också godkänns i EU.
I USA är Teplizumab godkänt som bromsmedicin hos barn från åtta års ålder och vuxna. Den kan användas på personer som upptäcks i ett tidigt stadium av sjukdomen, som utvecklat autoantikroppar mot sina insulinproducerande celler i bukspottskörteln, men som fortfarande har insulinproduktion kvar. I de studier som har gjorts har insjuknandet i snitt fördröjts med två år tack vare läkemedlet.
Kommer sannolikt godkännas i EU
Att EMA’s vetenskapliga kommitté rekommenderar ett godkännande betyder sannolikt att EU-kommissionen kommer ge ett centralt godkännande, vilket gör läkemedlet tillgängligt i Europa. Ett EU-godkännande gör att läkemedlet även godkänns att säljas i Sverige. Men det är upp till svenska myndigheter att avgöra om det ska räknas in i högkostnadsskyddet.
Malin Flodström Tullberg ser möjligheten att fördröja insjuknande som ett stort steg framåt.
– Framförallt för barn- och ungdomar är några ytterligare år utan sjukdomen positivt då det bland annat minskar risken för framtida komplikationer, säger hon.
Behandlingen ges under 14 dagars intravenös behandling (dropp i blodkärl).
Personer som riskerar att insjukna upptäcks genom screening
Teplizumab är idag den enda godkända behandlingen som kan bromsa insjuknandet av typ 1-diabetes. Den har dock uppmärksammats för en del biverkningar, som förändring i antalet blodceller, hudutslag och huvudvärk. Mindre vanliga men mer allvarliga biverkningar är risk för infektioner och allergiska reaktioner, samt kraftig reaktion av immunförsvaret.
– Långsiktiga biverkningar är ännu inte helt kartlagda, även om de kliniska studier som har gjorts upp till ungefär två år, visar att de flesta biverkningar är övergående och hanterbara, säger Malin Flodström Tullberg.
För att kunna upptäcka personer som är på väg att utveckla typ 1-diabetes, och sätta in behandling, krävs screening. Sedan några år går det att undersöka risken genom att mäta förekomsten av autoantikroppar som föregår utbrottet. Någon screening är dock inte är etablerad på nationell nivå i Sverige. Dessutom bör glukostoleranstest sen göras för att hitta de som skulle kunna svara bäst på behandling.
“
Det är inte ett botemedel, utan en behandling som kan fördröja sjukdomsdebuten hos vissa, men inte alla med förhöjd risk att utveckla typ 1-diabetes.
Malin Flodström Tullberg är försiktigt positiv till läkemedlet, men understryker att Teplizumab inte är ett botemedel, utan en behandling som kan fördröja sjukdomsdebuten hos vissa, men inte alla med förhöjd risk att utveckla typ 1-diabetes.
–Vi vet ännu inte de långsiktiga effekterna eller biverkningarna av behandlingen, eftersom uppföljningen hittills är begränsad till några år. Dessutom är behandlingen mycket kostsam och kräver specialistvård. För att kunna ge läkemedlet måste personer i riskzonen identifieras. I Sverige finns ännu inget nationellt screeningprogram, och screening är både dyrt och kan skapa oro hos familjer.
Trots dessa utmaningar är det mycket positivt att vi nu har ett läkemedel som kan fördröja sjukdomsutvecklingen hos vissa individer – även om vi ännu inte vet exakt vilka som har störst nytta av behandlingen. Därför behöver vi fortsätta att utveckla fler behandlingar som fungerar för fler patienter, vilket gör att mer forskning är helt avgörande, säger Malin Flodström Tullberg.
